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浅谈Pilot study：天坛医院麻醉科Journal Club文献学习总结
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原标题：浅谈Pilot study：天坛医院麻醉科Journal Club文献学习总结
临床研究的Pilot study应定义为检验研究设计性能、研究检验方法、研究过程、纳入标准以及操作策略等的预试验。Pilot study研究结果应作为之后行大样本复杂研究的依据。 Pilot study的几个误区 有几点必须牢记于心 1、做pilot study时，时刻记住其的目的是之后的大型研究提供依据。pilot study通过诠释研究假设，确定妨碍大型研究完成的因素，评估其方法学可行性，受试者所用的设备性能，测试受试者参加研究所需时间，预测数据丢失率及患者依从性，为随后经费更多的大型研究研究设计提供依据。 在pilot study的每个阶段，其研究设计以及统计学策略，都应围绕随后的大型研究的研究问题而进行。 即便是pilot study，研究人员也应当对其主要研究问题有充分的理解，并且在早期就明白其预试验的目的是检验研究设计的可行性，还是检验其研究结果。（大部分pilot 研究主要是检验研究设计） 预试验的研究方法以及研究目的应与随后的大型研究相符合。2、预试验目的应为之后研究中的研究概念阐述、研究设计，样本量、样本选择、数据收集&管理&分析等服务。可分为确认其可行性&获取初步数据检测效能两种（获取初步数据的pilot study在此不进行讨论）。 对于为确定研究可行性、验证研究逻辑正确性的pilot study，研究人员应考虑如何对这些（可行性／正确性）内容进行评估。而对这些内容的评估，可以通过百分比／比例等进行描述。3、pilot study研究设计：应围绕其目的进行，即到底是为了确定研究可行性，还是为获取初步数据。 在为确定研究可行性的情况下，研究设计应与随后的大型研究相似甚至相同。如果研究人群相同，也是一大优势。因此在进行pilot study研究设计时，应考虑一下几个问题： 之后的研究如何设计？ 之后的研究采用何种统计策略，何种方法？ 之后的研究需要获取哪些新数据／未监测数据？何时获取该数据？ Pilot study的研究设计是否可用于该（新）数据？ 哪些数据无法获得，如何应对这种数据的缺失？ 哪些概括性知识可用于pilot study及之后的研究？样本量 不可在撰写文章时提出“因为这是一个pilot study，所以未做研究样本计算／样本很少”这种论调。 样本量大小应综合考虑其操作的可行性，统计学计划，研究风险（包括研究失败的风险）。因此应在对预期风险／收益以及研究经费结合考虑后，综合考虑研究最佳统计学方案，提出一思路清晰，令人信服的样本量计算方案。 小样本的pilot study 适合用于监测数据管理系统是否可行，研究方案执行性，或检测某种疾病治疗新方法的依从性。如果是一个多中心的pilot study，则需每个分中心均进行小样本的的预试验，合并起来则总样本量就比较大。
Power Calculation 有一些pilot study要求对其研究假设进行检测，以决定是否继续后续的大样本研究。在这这情况下，该研究假设的power就取决于其样本量大小，并成为功能性的假设参数值。假设研究的1－β为85%， α=0.05，在样本量为30，50，和70的时候，其实际power值实际只有48%，78%和84%. 而在检测初步研究假设的效能时，可以将I类错误（α）设置的较高（最高可达0.25），这样在随后的效能检测时，可控制错误发生率（即便I类错误较高）。这种方法可保证pilot study 小样本量情况下、有效的及时完成。但是在这种情况下，切记pilot study并不能对治疗效果提供确切的证据，pilot study是为随后的大样本复杂研究提供是否继续研究的依据。 pilot study应该与随后的研究假设相符，但是这并不代表所有的polit study都要进行假设检验。有时大家会常错误的认为power caculation是样本量选择的必要条件，但是如果pilot study的目的不是进行假设检测，研究的power其实并不是合理进行样本量计算时考虑因素。不管该pilot study是否要进行假设检验，对样本量计算需要考虑的是统计估计量的准确性。 因此，pilot study的样本量计算，应基于其最初的目的（检测假设效能？还是检测研究可行性？），综合考虑，计算，分析，从而得出样本量。最后，在撰写pilot study的文章时，应该在题目、研究问题、方法学、讨论等多个方面表现出其pilot study的性质。需要强调的是，pilot study结果发表并非强调其统计学显著差异结果，而是对每一个兴趣测量指标提出预期结果，并对通过pilot study所获得的经验教训进行描述和总结，从而对随后的大型研究提供依据。 Pilot study的整体思路应该如下
参考文献 •Moore CG, Carter RE, Nietert PJ, Stewart PW，Recommendations for Planning PilotStudies in Clinical and Translational Research，Clin Transl Sci . 2011 October ; 4(5): 332–337. •Kraemer HC, Mintz J, Noda A,Tinklenberg J, Yesavage JA，Cautionregarding the use of pilot studies to guide power calculations for studyproposals，Arch Gen Psychiatry. 2006 May;63(5):484-9.返回搜狐，查看更多 责任编辑： |
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